Le nostre aree terapeutiche
Un'azienda disease-first
In Vertex, crediamo che il valore aggiunto che possiamo portare alla società come "farmaceutica" è scoprire e sviluppare farmaci innovativi per trattare malattie, al momento, senza soluzioni terapeutiche. Non è nel nostro interesse apportare miglioramenti incrementali a malattie già trattate. Vogliamo cambiare il paradigma di trattamento nelle aree terapeutiche che studiamo. Per fare ciò investiamo più del 70% delle nostre spese operative in ricerca e sviluppo e seguiamo la nostra strategia unica basata sulla conoscenza approfondita dei meccanismi biologici alla base delle malattie di cui ci occupiamo. Il nostro approccio incentrato sulla malattia ci ha permesso di portare i primi farmaci per colpire la causa alla base della fibrosi cistica, e ci consente oggi di essere in prima linea nello sviluppo di tecnologie all'avanguardia, come l'editing genico. Siamo un'azienda disease-first e crediamo che contribuiremo ad accelerare in maniera sostanziale i progressi in medicina.
Le nostre aree terapeutiche
Fibrosi cistica
La fibrosi cistica (FC) è una rara malattia genetica, che influisce negativamente sull’aspettativa di vita dei pazienti e che tende a colpire diversi organi, principalmente i polmoni e il pancreas.
Anemia falciforme
L’anemia falciforme è una malattia ereditaria del sangue che comporta l’alterazione della struttura dei globuli rossi, con possibili crisi di dolore nelle persone colpite e danni agli organi.
Beta-talassemia
La beta-talassemia è una malattia ereditaria del sangue che causa la distruzione dei globuli rossi, con conseguente situazione di grave anemia e la necessità di frequenti trasfusioni di sangue.
Diabete di tipo 1
Il diabete di tipo 1 (T1D) è una malattia metabolica autoimmune con carenza di insulina, la quale è innescata dalla distruzione delle cellule del pancreas.
Dolore
Il dolore è un’esperienza sensoriale ed emotiva spiacevole che si sviluppa per una serie di motivi; può essere acuto o cronico e di diversa gravità.
Deficit di alfa-1 antitripsina
Il deficit di alfa-1 antitripsina (AATD) è una malattia ereditaria che può causare danni progressivi ai polmoni e al fegato.
Malattie renali mediate da APOL1
Le malattie renali mediate da APOL1 sono un gruppo di gravi nefropatie genetiche, tra cui la glomerulosclerosi focale segmentaria (cicatrizzazione dei glomeruli, strutture filtranti del rene), che può portare a un danno renale rapidamente progressivo.